FDA宣布推进实时临床试验实施的重大举措
FDA公布实时临床试验概念验证及即将开展的试点计划。
2026年4月28日，FDA宣布两项重要举措，作为推进实时临床试验（real-time clinical trials，RTCT）实施计划的一部分。首先，FDA宣布两项概念验证临床试验已成功启动，这些试验将实时向FDA报告终点数据和数据信号。其次，FDA发布了一份关于拟议的RTCT试点计划的信息征询函（RFI），该计划将于2026年夏天启动1。
早期临床试验是药物研发中的瓶颈，通常具有不确定性高、患者群体有限以及决策流程低效的特点。通常情况下，数据由试验场所上报给申办方，申办方分析后再提交给FDA。随着人工智能（AI）和数据科学的进步，试验场所和申办方有机会开展实时试验，从而增强安全性监测、大幅提升效率。
FDA局长Marty Makary表示：“60年来，一直沿用相同的方式开展临床试验，关键数据信号往往需要数年时间才能传达到FDA。这种时间滞后不必要地延迟监管决策，同时拖慢药物研发进程。FDA正大胆推进一种现代方法，使FDA科学家能够在试验开展过程中实时查看安全信号和终点数据。这将有助于加速推进有前景的疗法，并朝着在药物研发所有阶段开展实时、连续性试验的最终目标迈进。”
FDA宣布阿斯利康和安进已成功启动概念验证性RTCT。阿斯利康正在针对初治套细胞淋巴瘤患者开展名为TRAVERSE的II期多中心试验，得克萨斯大学MD Anderson癌症中心和宾夕法尼亚大学参与其中。安进正在针对局限期小细胞肺癌患者开展名为STREAM-SCLC的Ib期试验，目前正在进行最终试验场所遴选工作。针对每项试验，FDA均与赞助商就建立实时信号报告标准展开磋商。此后，FDA已通过Paradigm Health接收并验证了阿斯利康公司所开展试验的信号，从而证实了实时信号共享所需技术框架的可行性。
FDA希望在这类概念验证的基础上，推出一项更广泛的试点计划。4月28日同日发布的RFI旨在征集关于RTCT试点计划设计与实施、评估指标及成功标准的建议、意见。
FDA首席智能官Jeremy Walsh表示：“多年来，人们一直在讨论RTCT。我们证明了这不仅可行，同时有可能彻底改变临床试验生态系统。FDA必须从等待潜在强效疗法的患者的角度来审视相关流程。”
RTCT是FDA实现促进持续试验这一目标的重要一步。目前，大多数临床开发都是分阶段进行的。由于临床开发的每个既定阶段都是根据方案进行，通常作为独立的研究，因此一个阶段结束、下一个阶段开始时，开发计划中通常会出现中断。这减缓了产品开发的速度。由于实时试验使FDA能够实时获取关键洞察，这种中断可以被消除或降至最低，从而实现“连续”试验。
FDA正通过RFI公开征询建议、意见，截止期为2026年5月29日。FDA计划在2026年7月发布最终遴选标准，并于8月完成试点计划遴选。
参考资料
①FDA. FDA Announces Major Steps to Implement Real-Time Clinical Trials. Apr 28, 2026. https://www.fda.gov/news-events/press announcements/fda-announces-major-steps-implement-real-time-clinical-trials.
来源：中国食品药品监管杂志
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