FDA 放宽医疗器械申报中使用患者层面的真实世界数据的限制
2025 年12 月17 日，FDA 发布定稿指南，明确将接受医疗器械申报中不包含可甄别的患者层面数据的真实世界证据（RWE）。今后，FDA 审评员将根据具体申请情况评估所提交RWE 的有效性。指南正式采纳了2023 年12 月发布的指南草案。定稿指南将取代2017年FDA 发布的旧版指南。
在指南发布前两天，FDA 局长Malty Makary 表示：“我们正在消除阻碍应用强有力的真实世界证据加速为患者提供改变生命的治疗方案的不必要障碍，这项符合常识的改革将解锁癌症和囊性纤维化登记库等海量数据库的访问权限，这些数据库蕴含着关于治疗方案在真实世界中效果的关键洞见。”
历史上，FDA 要求任所有包含RWE要素的申请必须包含个体患者层面的隐私保密信息。FDA 在一份声明中指出，这种做法“使得使用大多数包含宝贵宏观层级数据的大型数据库变得不切实际。”
此举认可了申办方和数据科学家的立场，即某些未记录个人层级信息的海量数据源仍可衍生出有价值的信息。FDA 审评员现将根据具体申请情况评估提交的真实世界证据强度。
定稿指南指出：“当真实世界数据源不属于申办方所有，同时参与者层级数据可获取时，申办方应尽力为每位参与者获取参与者层面的数据。”
FDA 补充表示：“FDA 理解部分数据源仅提供汇总级输出，或不允许申办方获取参与者层面的数据。FDA 不反对使用此类数据源，申办方无法获取参与者层面的数据，并不妨碍FDA 的评估。申办方应说明参与者层面的数据缺失如何影响或不影响真实世界证据。”
这项政策调整允许使用包含数百万患者记录的去标识化数据库，包括癌症登记系统[例如美国国家癌症研究所的监测、流行病学和结局计划（Surveillance, Epidemiology, and End Results，SEER]，以及医院系统、保险理赔和电子病历数据库。这些资源已显著扩展，但此前受限于旧政策。
2023 年指南中曾以类似措辞承认无法始终获取患者层面的数据，但此前指南并未明确支持使用此类大型去标识化数据库。
之前的指南规定："当真实世界数据来源不属于申办方时，申办方应尽力获取每位受试者的个体数据。若无法获取，申办方应明确具备数据录入、质量保证、存储、聚合（aggregation）或其他关联操作权限的实体，并评估从数据录入到数据集的可追溯性（如适用）。申办方应考虑可与FDA 共享的访问权限级别，以及第三方直接向FDA 提供受试者层面的数据的可能性。应在主策申报材料中说明数据可用性，以供FDA 审查。”
与2023 年指南相比，其他变更包括：
在指南背景部分新增若干示例，以阐述使用真实世界数据（RWD）的潜在优势，包括能够采集比传统临床研究更广泛的临床经验信息。此外，RWD 还能为医疗器械性能提供新见解，促进对上市后要求和承诺的及时响应，缩短产品上市周期。
新增案例说明了FDA 在什么样的情况下会接受或拒绝采用RWD的IDE 申请。
在RWE使用章节新增了案例，说明如何为获得紧急使用授权（EUA）的医疗器械获取真实世界证据。
该定稿指南遵循《2022 年食品药品综合改革法案》（The Food and Drug Omnibus Reform Act of 2022， FDORA）的国会指令，要求FDA修订现行指南以完善RWD 和RWE 在监管决策中的应用考量。此外，指南还履行了《2023 至2027 财年医疗器械行业付费修正案绩效目标与程序》（MDUFA V）中关于明确RWE 和RWD 在监管决策中应用的承诺。
FDA 宣布，在医疗器械审批中RWE的整合程度已超过药品和生物制品。自2016 年以来，已有超过250 项上市前批准包含RWE。而同期只有35 种药品、生物制品或疫苗在申请中采用了RWE。
在指南发布前两天，FDA 局长Malty Makary 表示：“我们正在消除阻碍应用强有力的真实世界证据加速为患者提供改变生命的治疗方案的不必要障碍，这项符合常识的改革将解锁癌症和囊性纤维化登记库等海量数据库的访问权限，这些数据库蕴含着关于治疗方案在真实世界中效果的关键洞见。”
历史上，FDA 要求任所有包含RWE要素的申请必须包含个体患者层面的隐私保密信息。FDA 在一份声明中指出，这种做法“使得使用大多数包含宝贵宏观层级数据的大型数据库变得不切实际。”
此举认可了申办方和数据科学家的立场，即某些未记录个人层级信息的海量数据源仍可衍生出有价值的信息。FDA 审评员现将根据具体申请情况评估提交的真实世界证据强度。
定稿指南指出：“当真实世界数据源不属于申办方所有，同时参与者层级数据可获取时，申办方应尽力为每位参与者获取参与者层面的数据。”
FDA 补充表示：“FDA 理解部分数据源仅提供汇总级输出，或不允许申办方获取参与者层面的数据。FDA 不反对使用此类数据源，申办方无法获取参与者层面的数据，并不妨碍FDA 的评估。申办方应说明参与者层面的数据缺失如何影响或不影响真实世界证据。”
这项政策调整允许使用包含数百万患者记录的去标识化数据库，包括癌症登记系统[例如美国国家癌症研究所的监测、流行病学和结局计划（Surveillance, Epidemiology, and End Results，SEER]，以及医院系统、保险理赔和电子病历数据库。这些资源已显著扩展，但此前受限于旧政策。
2023 年指南中曾以类似措辞承认无法始终获取患者层面的数据，但此前指南并未明确支持使用此类大型去标识化数据库。
之前的指南规定："当真实世界数据来源不属于申办方时，申办方应尽力获取每位受试者的个体数据。若无法获取，申办方应明确具备数据录入、质量保证、存储、聚合（aggregation）或其他关联操作权限的实体，并评估从数据录入到数据集的可追溯性（如适用）。申办方应考虑可与FDA 共享的访问权限级别，以及第三方直接向FDA 提供受试者层面的数据的可能性。应在主策申报材料中说明数据可用性，以供FDA 审查。”
与2023 年指南相比，其他变更包括：
在指南背景部分新增若干示例，以阐述使用真实世界数据（RWD）的潜在优势，包括能够采集比传统临床研究更广泛的临床经验信息。此外，RWD 还能为医疗器械性能提供新见解，促进对上市后要求和承诺的及时响应，缩短产品上市周期。
新增案例说明了FDA 在什么样的情况下会接受或拒绝采用RWD的IDE 申请。
在RWE使用章节新增了案例，说明如何为获得紧急使用授权（EUA）的医疗器械获取真实世界证据。
该定稿指南遵循《2022 年食品药品综合改革法案》（The Food and Drug Omnibus Reform Act of 2022， FDORA）的国会指令，要求FDA修订现行指南以完善RWD 和RWE 在监管决策中的应用考量。此外，指南还履行了《2023 至2027 财年医疗器械行业付费修正案绩效目标与程序》（MDUFA V）中关于明确RWE 和RWD 在监管决策中应用的承诺。
FDA 宣布，在医疗器械审批中RWE的整合程度已超过药品和生物制品。自2016 年以来，已有超过250 项上市前批准包含RWE。而同期只有35 种药品、生物制品或疫苗在申请中采用了RWE。
参考资料
①FDA CDRH. Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff. DEC 18，2025. https://www.fda.gov/media/190201/download.
② FR. Food and Drug Administration [Docket No. FDA–2023–D–4395] Use of Real-World Evidence To Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices; Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff; Availability. Dec 18, 2025. Vol. 90, No. 241 / Thursday,December 18, 2025 / Notices https://www.govinfo.gov/content/pkg/FR-2025-12-18/pdf/2025-23252.pdf.
③FDA. FDA Eliminates Major Barrier to Using Real-World Evidence in Drug and Device Application Reviews. Dec 15, 2025.
来源：中国食品药品监管杂志
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